我国学者在慢性肾脏病CAR-T细胞治疗方面取得突破

文章导读

慢性肾脏病纤维化真的无解？山东大学易凡、唐伟、孙金鹏团队刚刚破解治疗困局！他们发现细胞外基质（ECM）过度积累是核心症结，精准锁定PDGFRβ靶点，创新开发CAR-T细胞疗法。在CKD小鼠模型中，该疗法显著逆转肾脏、心肌纤维化，提升肾功能；更在人源类器官中验证抗纤维化效果。这项发表于《细胞·干细胞》的研究，首次将CAR-T技术应用于脏器纤维化治疗，为数亿患者带来新希望。15秒读懂：中国科学家如何用细胞“清道夫”改写慢性病治疗逻辑？

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图慢性肾脏病CAR-T细胞疗法示意图

　　在国家自然科学基金项目（批准号：T2321004）等资助下，山东大学易凡、唐伟、孙金鹏教授团队在慢性肾脏病CAR-T细胞治疗方面取得进展，相关成果以“靶向产细胞外基质细胞的CAR-T疗法缓解慢性肾脏病纤维化（Targeting ECM-producing cells with CAR-T therapy alleviates fibrosis in chronic kidney disease）”为题，于2025年8月22日在线发表在《细胞・干细胞》（Cell Stem Cell）上，论文链接：https://www.cell.com/cell-stem-cell/fulltext/S1934-5909(25)00271-1。

　　慢性肾脏病（CKD）导致的肾脏损伤是多尺度、高度动态、多层级交互的复杂过程，严重威胁人类生命与健康。如何改善和修复肾脏功能是CKD治疗面临的重大挑战。针对上述挑战，研究团队基于肾脏纤维化的本质特征—细胞外基质（ECM）过度积累，鉴定出血小板衍生生长因子受体β（PDGFRβ）是ECM产生细胞的共同表面抗原；针对PDGFRβ构建了CAR-T细胞和体内CAR-T体系，并在CKD小鼠模型上验证了PDGFRβ CAR-T疗法对肾功能和肾脏、心肌、血管纤维化的改善作用；开发的靶向人PDGFRβ的CAR-T细胞也在人多能干细胞来源的肾脏类器官CKD模型中显示出抗纤维化作用。本研究提出的靶向产ECM细胞的CAR-T细胞治疗策略，为脏器纤维化CAR-T疗法提供了新思路。