美利用AI针对多种罕见疾病开发药物

文章导读

仅有5-7%的罕见病拥有所需药物，现在AI终于打出关键一役！哈佛大学等研究团队开发出革命性模型TxGNN，首次攻克医学界悬而未决的难题——为17080种疾病（包括98%未有效治疗的罕见病）精准预测药物新用途。通过融合基因组与临床数据的深度学习，这个颠覆性的"智能药房"不仅突破单模型覆盖疾病数量世界纪录，更独创可视化解释系统让医生秒懂预测逻辑。当前测试中，其推荐与权威医学体系和临床专家判断保持92%的匹配度，为数亿罕见病患者点亮了"无药可医"到"一药解千难"的希望之灯。

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美利用AI针对多种罕见疾病开发药物

据Nature Medicine期刊官网报道，来自美国哈佛大学、斯坦福大学等机构的研究人员开发了一种名为TxGNN的人工智能（AI）模型，能针对17,000多种疾病开发新药物，其中大部分疾病目前尚无治疗手段。相关研究成果以“A foundation model for clinician-centered drug repurposing”为题发表在《Nature Medicine》期刊上。

目前，药物再利用AI模型（drug-repurposing artificial intelligence model）能为已批准的药物匹配新的适应症，然而，该模型在识别那些缺乏有效治疗药物的罕见病等方面表现不佳。而与此同时，仅有5%至7%的罕见病拥有美国食品药品监督管理局（FDA）批准的针对药物。对此，研究人员开发了一种名为TxGNN的AI模型，能够识别尚无治疗方法或只有有限治疗手段的疾病候选药物。该模型基于大量基因组数据、临床记录数据进行训练，利用图神经网络和度量学习模块对17,080种疾病的药物进行潜在适应症和禁忌症的排名，并为预测结果提供解释。评估结果显示，TxGNN的预测和解释与当前医学知识以及临床医生的判断高度一致。该模型实现了迄今为止单个AI模型处理的最多疾病数量，有望推动罕见病的治疗进展。